Rezultatele unui studiu pilot controlat randomizat de fezabilitate care explorează utilizarea unei măsuri electronice de rezultat raportate de pacient în gestionarea pacienților din Regatul Unit cu boală cronică avansată de rinichi

ABSTRACT

1. Obiective

Utilizarea urmăririi de rutină la distanță a pacienților cu boală renală cronică (IRC) crește exponențial. S-a sugerat că măsurile electronice online ale rezultatelor raportate de pacient (EPROM) ar putea fi utilizate în paralel, pentru a facilita monitorizarea în timp real a simptomelor care vizează îmbunătățirea rezultatelor. Am testat fezabilitatea acestei abordări într-un studiu pilot de monitorizare a simptomelor EPROM versus îngrijirea obișnuită la pacienții cu CKD avansată care nu sunt dializați.

2. Design

Un 12-lună, paralel, studiu pilot controlat randomizat (RCT) și substudiu calitativ. Cadre și participanți Queen Elizabeth Hospital Birmingham, Marea Britanie. Pacienți adulți cu IRC avansată (rată estimată de filtrare glomerulară Mai mare sau egală cu 6 și Mai mică sau egală cu 15 ml/min/1,73 m2 sau risc proiectat de progresie la insuficiență renală în decurs de 2 ani Mai mare sau egal cu 20 la sută) .

3. Intervenție

Raportarea lunară online a simptomelor ePROM, inclusiv feedback automatizat despre sfaturi personalizate de auto-gestionare și notificări clinice declanșate în apariția simptomelor severe. Datele ePROM în timp real au fost puse la dispoziția echipei clinice prin fișa medicală electronică.

4. Rezultate

Fezabilitate (ratele de recrutare și reținere și acceptabilitate/aderarea la intervenția ePROM). Calitatea vieții legate de sănătate, datele clinice (de exemplu, măsuri ale funcției renale, insuficiență renală, spitalizare, deces) și utilizarea asistenței medicale.

5. Rezultate

52 de pacienți au fost randomizați (31 la sută dintre cei abordați). Retururile din formularele de raportare de caz au fost mari (99,5 la sută ), la fel ca și păstrarea (96 la sută ). În general, 73 la sută din chestionarele EPROM așteptate au fost primite. Aderența la intervenție a fost ridicată peste 90 de zile (74 la sută) și 180 de zile (65 la sută); dar a scăzut peste 270 de zile (46 la sută). Interviurile calitative au susținut dovada conceptului și acceptabilitatea intervenției, dar au evidențiat schimbările necesare menite să îmbunătățească funcționalitatea/scalabilitatea generală a sistemului EPROM.

6. Limitări

Dimensiunea mică a eșantionului.

7. Concluzii

Acest studiu pilot demonstrează că pacienții sunt dispuși să fie randomizați într-un studiu care evaluează monitorizarea simptomelor ePROM. Intervenția a fost considerată acceptabilă; deși sunt necesare măsuri de îmbunătățire a angajamentului pe termen lung. Un RCT la scară completă este considerat fezabil.

Click aici pentru a cumpara suplimentul Cistanche

FUNDAL

Pacienții cu boală renală cronică avansată (CKD) au de obicei o povară mare de simptome; din ce în ce mai mult pe măsură ce progresează spre insuficiență renală.1 2 Simptomatologia necontrolată poate fi o sursă specială de anxietate și poate avea un impact negativ asupra calității vieții și a rezultatelor legate de sănătatea pacientului.1–3.

Detectarea în timp util a deteriorării simptomatice este o componentă cheie a managementului eficient al bolii în această perioadă.3 Cu toate acestea, poate fi o provocare să identifici o scădere neașteptată a funcției renale între întâlnirile programate la clinică, cu excepția cazului în care pacientul se auto-referă. Din păcate, unii pacienți se autoreferă prea târziu, deoarece au dificultăți în identificarea punctului în care ar putea avea nevoie de asistență. Fără recunoașterea promptă a simptomelor avansate, astfel de pacienți sunt expuși unui risc ridicat de îmbolnăvire severă, spitalizare de urgență, progresie către terapia de substituție renală neplanificată și rezultate semnificativ mai slabe pe termen lung, inclusiv mortalitate crescută. 4–6

Captarea sistematică de rutină a datelor despre simptome folosind măsuri electronice de măsurare a rezultatului raportat de pacient (ePROM) a fost sugerată ca o metodă cu costuri reduse de sprijinire a monitorizării și controlului simptomelor.7 Platformele EPROM oferă pacienților acces la chestionare online scurte care le permit să își împărtășească -datele despre simptome raportate împreună cu echipa clinică, adesea în timp real, pentru a ajuta la ghidarea îngrijirii.8 Sistemele pot fi configurate pentru a oferi pacienților sfaturi personalizate de autogestionare și pentru a declanșa notificări clinice în apariția deteriorării bruște și/sau a simptomelor severe. .9–11

În studiile care implică pacienți cu cancer, monitorizarea simptomelor ePROM este asociată cu o comunicare îmbunătățită între pacient și medic; educație îmbunătățită a pacienților și autoeficacitate; un control mai bun al simptomelor; detectarea mai devreme a evenimentelor adverse; îmbunătățirea calității vieții pacientului; utilizarea redusă a serviciilor de accidente și de urgență; mai puține episoade de spitalizare; și supraviețuire îmbunătățită; chiar şi pentru pacienţii „neexperimentaţi în utilizarea calculatorului”.9–17

Eficacitatea monitorizării simptomelor EPROM pentru pacienții cu CKD avansată nu a fost investigată în cadrul unui studiu randomizat controlat (RCT) și nici nu a fost stabilită fezabilitatea efectuării unui astfel de studiu. Acest studiu pilot cu un singur centru și-a propus să evalueze fezabilitatea efectuării unui RCT care investighează utilizarea raportării lunare EPROM în comparație cu îngrijirea obișnuită la pacienții cu CKD avansată care nu sunt dializați.

Cistanche tubulosa

METODE

1. Raportare

Acest studiu este raportat de lista de verificare a standardelor consolidate de raportare a studiilor pentru raportarea unui studiu pilot/de fezabilitate.18

2. Proiectarea studiului

RePROM (Renal ePROM) a fost un singur centru, deschis, cu două brațe controlat aleatoriu/proces de fezabilitate și substudiu calitativ. Studiul a fost înregistrat la ISRCTN (ISRCTN12669006) și la portofoliul NIHR din Regatul Unit (CPMS ID: 36497); iar protocolul a fost publicat.19

3. Schimbări de studiu

Datorită schimbărilor în practica clinică la locul de cercetare gazdă, făcute ca răspuns la pandemia COVID-19, studiul a primit aprobarea de la Autoritatea de Cercetare în Sănătate pentru închiderea timpurie a urmăririi (2 aprilie 2020). Aceasta a însemnat că urmărirea a fost trunchiată pentru unii participanți și că recrutarea profesioniștilor din domeniul sănătății (HCP) pentru substudiul calitativ a trebuit să fie suspendată.

4. Stabilirea studiului

Studiul a fost întreprins în cadrul Unității de studii clinice din Birmingham (BCTU) și al Centrului pentru Cercetarea rezultatelor raportate de pacienți de la Universitatea din Birmingham și Spitalul Queen Elizabeth din Birmingham (QEHB) din cadrul Fundației Spitalelor Universitare din Birmingham al Serviciului Național de Sănătate din Regatul Unit (NHS).

5. Implicarea pacientului și a publicului

Dezvoltarea designului studiului a fost informată de o serie de întâlniri desfășurate cu Grupul nostru consultativ pentru pacienți (AB, SO'B, GP, KS, RV și JW), înființat în 2016, care a inclus persoane cu experiență trăită de CKD. Membrii au fost, de asemenea, implicați în grupul de codesign de intervenție ePROM20 și grupul de management al studiilor.

6. Supravegherea studiului

Un comitet director independent a fost convocat pentru a oferi îndrumări grupului de management al studiului și pentru a revizui datele de fezabilitate în timpul procesului.

7. Populația de studiu

Participanții eligibili au fost pacienți adulți (cu vârsta mai mare sau egală cu 18 ani) aflați sub îngrijirea serviciilor de rinichi de la QEHB, care au îndeplinit definiția procesului de CKD avansată (rata estimată de filtrare glomerulară (eGFR) mai mare sau egală cu 6 și mai mică de sau egal cu 15 ml/min/1,73 m2, sau un risc proiectat de progresie spre insuficiență renală în decurs de 2 ani Mai mare sau egal cu 20% utilizând ecuația de risc renal Tangri cu patru variabile21). Participanții au fost excluși dacă au îndeplinit oricare dintre următoarele criterii: pacienții care nu au dorit să utilizeze intervenția EPROM; pacienții care, în opinia profesioniștilor consimțitori, nu puteau vorbi, citi sau scrie suficient de bine engleza pentru a completa ePROM-ul fără ajutor; un episod de leziune renală acută (definită de ghidurile internaționale)22 în ultimele 3 luni; pacienții care îndeplinesc definiția testului de insuficiență renală (care primesc dializă sau programați să înceapă, în următoarele 2 săptămâni, au primit (sau au avut o dată programată pentru a primi) un transplant de rinichi; sau o RFGe mai mică sau egală cu 5 ml/min /1,73 m2); pacienți cu o boală terminală care, în opinia clinicianului care evaluează eligibilitatea, ar putea duce la decesul pacientului în decurs de 6 luni de la începerea participării la studiu.

Herba Cistanche

8. Recrutare și randomizare

Membrii echipei de cercetare a rinichilor de la QEHB au analizat participanții la studiu potențial eligibili folosind criteriile de includere/excludere. Celor considerați eligibili li sa oferit o fișă cu informații despre pacient și li sa permis să ia în considerare participarea. Pentru pacienții care doresc să ia parte la studiul pilot (și la substudiul calitativ opțional), consimțământul, înscrierea și colectarea datelor de bază au fost efectuate față în față în clinică. Randomizarea a fost furnizată printr-un sistem bazat pe web dezvoltat de BCTU. Participanții au fost randomizați la nivelul individului într-un raport de 1:1 față de îngrijirea obișnuită (brațul de control) sau îngrijirea obișnuită suplimentată cu raportare lunară online a simptomelor folosind sistemul ePROM (brațul experimental). Minimizarea a fost utilizată pentru a atinge un echilibru între riscul de 2-an de progresie spre insuficiență renală (<40%, vs ≥40%, based on the four-variable Tangri renal risk equation21); self-reported computer experience (regular use of a computer, tablet, or smartphone at least weekly, vs less than weekly); and patient-reported ethnicity ('white' vs 'non-white').

9. Intervenție

Participanții alocați brațului de intervenție ePROM au fost rugați să completeze și să trimită chestionare lunare despre simptome folosind un sistem online și au primit un memento automat pentru a face acest lucru. În plus, pacienților li s-a permis să trimită orice număr de chestionare „ad-hoc” suplimentare în orice moment în afara datelor de raportare lunară programate. Dezvoltarea și funcționalitatea sistemului ePROM au fost descrise în detaliu în altă parte.20 În rezumat, la trimiterea chestionarului, pacienților li s-a oferit sfaturi automate de autogestionare pe baza răspunsurilor acestora; datele chestionarului au fost integrate în fișa medicală electronică QEHB și puse la dispoziția personalului medical în timp real; iar un algoritm de sistem a declanșat o notificare automată care a fost trimisă atât pacientului, cât și echipei clinice în cazul unui raport de simptome sever și actual. Participanții alocați brațului de control au primit îngrijirea obișnuită. Nu a fost posibil să orbi clinicienii sau participanții din cauza naturii intervenției.

10. Rezultate

Deoarece acesta a fost un studiu pilot, nu a existat o singură măsură de rezultat primară. Obiectivele principale ale studiului au fost de a pilota protocolul de testare și de a evalua fezabilitatea efectuării unui RCT la scară completă care să exploreze utilizarea EPROM-urilor în gestionarea CKD avansată. Rezultatele de fezabilitate au inclus următoarele: proporția de participanți eligibili abordați pentru a lua parte la studiu; proporția de participanți eligibili care au luat parte la probă; rata de recrutare: proporția de participanți randomizați/selecționați; proporția de participanți randomizați/abordați; proporția de participanți care au finalizat procesul (reținerea); și proporția de participanți care au aderat la intervenția ePROM.

Acest studiu pilot nu a fost alimentat pentru a detecta diferențele în măsurarea rezultatului, dar a oferit o oportunitate de a se asigura că nu au existat probleme cu completarea datelor privind rezultatele și măsurile de rezultat propuse pentru RCT principal. Au fost colectate următoarele date privind rezultatele:

►Calitatea vieții legată de sănătate, folosind versiunea pe hârtie a chestionarului EuroQol cu ​​cinci dimensiuni și cinci niveluri (EQ-5D-5L). EQ-5D{-5L este o măsură generică fiabilă/validată a stării de sănătate/utilității, utilizată în mod obișnuit la nivel internațional în cercetarea ePROM-ului și rentabilitatea.10 23

► Date clinice, inclusiv creatinina serică, calciu, fosfat, bicarbonat, albumină, eGFR, raportul albumină-creatinină, tensiunea arterială și, pentru participanții cu diabet: glucoză și hemoglobină glicata.

► Date despre evenimente: progresia spre insuficiență renală, contacte cu medicii medicali din asistență secundară (ambulatori și accident și urgență), internare, deces.

► Date suplimentare privind utilizarea resurselor de asistență medicală au fost, de asemenea, colectate la fiecare vizită de studiu.

Toate datele au fost colectate la momentul inițial și la 3, 6, 9 și 12 luni (fereastra de evaluare ± 3 săptămâni).

Cistanche standardizate

11. Mărimea eșantionului

Deoarece acesta a fost un studiu pilot, nu a fost efectuat un calcul formal al mărimii eșantionului. În urma recomandărilor pentru studii-pilot, 30 de pacienți sau mai mulți sunt, de obicei, necesari pentru a obține estimări ale parametrilor necesari pentru estimarea dimensiunii eșantionului.24 25 Pentru a permite o renunțare de 10% și o pierdere la urmărire, acest studiu pilot a vizat să recruteze cel puțin 33 de participanți în fiecare grup, un total de 66 de participanți. Acest lucru ar permite ca ratele de recrutare și reținere să fie estimate cu lățimi maxime CI de 95% de 20% și, respectiv, 25%.

12. Analiză statistică

Analiza fezabilității și a rezultatelor clinice s-a bazat pe toți participanții selectați și recrutați. Pentru fiecare rezultat binar, numărul și procentul sunt raportate împreună cu un IC binom exact de 95 la sută. Estimările diferențelor dintre grupuri sunt prezentate ca riscuri relative obținute din modele de regresie log-binomică. Aceste estimări au fost neajustate din cauza numărului redus de evenimente observate. Pentru rezultatele continue, sunt raportate mediile și IC de 95%. Estimările diferențelor dintre grupuri sunt prezentate ca diferențe în medii ajustate pentru variabilele de minimizare și, pentru rezultatele longitudinale, valorile de referință corespunzătoare. Toate estimările diferențelor sunt prezentate cu IC de 95%. Nu sunt raportate valori p deoarece nu a fost efectuată nicio testare a ipotezelor. Analiza a fost efectuată folosind software-ul SPSS, V.26 (IBM) și software-ul SAS, V.9.4 (SAS Institute). Participanții au fost analizați în grupul de intervenție la care au fost randomizați, iar toți participanții au fost incluși dacă au primit sau nu intervenția alocată (intenția de a trata). Setul de date ale studiului și planul de analiză statistică sunt disponibile la cerere.

13. Substudiu calitativ

Substudiul calitativ și-a propus să exploreze gândurile/experiențele pacienților și ale HCP cu privire la procesele și intervenția studiului RePROM. Interviurile semistructurate au fost realizate de autorul principal conform ghidurilor tematice predefinite (anexă suplimentară online), dar a existat suficient spațiu pentru a explora teme noi, acolo unde este cazul. Toate interviurile au fost înregistrate digital și transcrise profesional, iar transcrierile au fost anonimizate. Datele de transcriere au fost introduse într-un pachet software specializat (Dedoose, V.8.3.35) pentru a ajuta la organizarea și analiza datelor. Toate datele au fost analizate de autorul principal utilizând analiza convențională a conținutului.26 Transcrierile interviurilor au fost examinate în profunzime de către DK, înainte de codificarea primului ciclu, în care conținutul a fost codificat în jurul percepțiilor pozitive și negative cu privire la intervenție, precum și modificări ale sistemului sugerate.

DISCUŢIE

În acest studiu randomizat, deschis, cu un singur centru, am examinat fezabilitatea randomizării pacienților cu CKD avansată la raportarea lunară EPROM cu feedback în timp real al datelor sau la îngrijirea obișnuită. Am descoperit că majoritatea indicatorilor studiului au susținut fezabilitatea unui RCT la scară completă: rata de eligibilitate a pacienților (proporția pacienților eligibili examinați) 63 la sută; rata de recrutare (a pacienților abordați) 31 la sută; formularul de raportare a cazului returnează 99,5 la sută; iar reținerea 96 la sută. În total, 52 de pacienți au fost randomizați (rata lunară de recrutare=4,3), reprezentând 79% din dimensiunea eșantionului țintă de recrutare (N=66). Acest nivel de recrutare ar poziționa studiul în quartila superioară de performanță, pe baza unei analize a recrutării și reținerii în 151 de RCT finanțate de Programul de Evaluare a Tehnologiei de Sănătate din Regatul Unit.27 În plus, aderarea generală la intervenție a fost bună, pacienții revenind cu 73% de chestionare EPROM așteptate, deși nu întotdeauna în ferestrele de timp specificate. Prin urmare, am demonstrat că este posibilă randomizarea și urmărirea pacienților cu niveluri ridicate de completare a datelor până la 12 luni și că un RCT este fezabil.

În cadrul studiului nostru, am constatat că modelul observat de raportare EPROM nu corespundea așteptărilor noastre a priori. Relativ puțini pacienți și-au trimis chestionarele în cadrul ferestrei noastre de conformitate prespecificate (72 de ore pe fiecare parte a datei de depunere programate). Triangularea cu date calitative a sugerat că este puțin probabil ca această observație să fie legată de probleme legate de acceptabilitatea intervenției: toți participanții au indicat o implicare pozitivă cu sistemul. În plus, ratele generale de returnare a chestionarelor au fost ridicate. Mai mulți pacienți au raportat că nu au primit mementouri prin e-mail sau că e-mailurile au fost trimise în foldere nedorite, ceea ce ar fi putut contribui la trimiterile în afara ferestrei: unde pacienții s-au bazat pe memorie, mai degrabă decât pe solicitări externe. Mai mulți pacienți au sugerat adăugarea unei opțiuni de reamintire a textului mobil, care au considerat că ar fi mai de încredere. Intenția noastră inițială a fost să includem o astfel de opțiune, din păcate, acest lucru nu a fost posibil în cadrul portalului pacientului existent. Această caracteristică va fi disponibilă cu prioritate în următoarea iterație a sistemului.

Cistanche capsule

Descoperirile noastre generale despre fezabilitate se aliniază cu cercetări similare efectuate în oncologie. Fezabilitatea explorării pe bază de studii a eficacității EPROM în acest domeniu a fost bine stabilită și mai multe studii au fost finalizate la nivel internațional, în SUA10, Franța11 și în Marea Britanie28. practica a fost susținută,29 30 au existat relativ puține cercetări în ceea ce privește fezabilitatea testului până de curând. „Monitorizarea simptomelor cu un proces de feedback” este un studiu clinic clinic randomizat pilot, bazat pe registru, în rândul adulților din Australia și Noua Zeelandă cu boală renală în stadiu terminal gestionat prin hemodializă; finalizarea în 2020/2021.31 Primele constatări ale studiului pilot sugerează fezabilitate și acceptabilitate atunci când se implementează ePROM-uri cu feedback pentru clinicienii din centrele de hemodializă australiene, susținând progresul către un RCT multicentric de continuare. 32

Studiile anterioare ePROM au inclus în mod obișnuit un rezultat primar bazat pe calitatea vieții legate de sănătate, de exemplu, măsurat folosind EQ-5D.10 Pe baza datelor populației din studiul nostru, ar necesita o totală din 348 de participanți pentru a detecta o reducere semnificativă clinic de 0,07 a indicelui EQ-5D{-5L33 (SD=0,18, p{=0,05, putere de 90 la sută, ajustând pentru 20 la sută uzură). Această dimensiune a eșantionului pare a fi realizabilă pe baza implementării cu succes a studiilor anterioare privind rinichii conduse de Regatul Unit cu cerințe similare (sau mai mari) privind dimensiunea eșantionului.34 35

Deși intervenția din studiu a fost bine primită de către pacienți și a demonstrat dovada conceptului, câteva îmbunătățiri sugerate pot îmbunătăți angajamentul pe termen mai lung cu sistemul, de exemplu, simplificarea interfeței și, în special, îmbunătățirea funcționalității de memento; încorporarea de sfaturi alimentare automatizate; și includerea unor chestionare suplimentare în jurul impactului psihologic asociat cu CKD. În plus, s-a sugerat că utilizarea intervenției în cadrul unui studiu multicentric poate necesita modificări la nivel de sistem pentru a asigura compatibilitatea cu diferite infrastructuri IT din alte spitale. Lucrările efectuate într-un cadru oncologic din Marea Britanie au arătat că este posibil să se integreze un singur sistem EPROM în mai multe trusturi NHS, fiecare cu platforme IT unice, dar că integrarea repetată la fiecare site separat necesită adesea timp și resurse considerabile.9 Propria noastră experiență de conectarea unui ePROM la un portal pentru pacienti existent in spital a fost mixta. Printre aspectele pozitive se numără aspectele de securitate încorporate, pe care unii pacienți le-au apreciat în mod deosebit, precum și capacitatea de a partaja relativ ușor datele în fișa medicală electronică. Negativele includ probleme de funcționalitate în jurul interfeței și lipsa unor caracteristici importante, de exemplu, mementouri text și compatibilitate cu smartphone-urile. În plus, problemele legate de înscrierea la portalul pacienților pentru unii pacienți au însemnat că personalul studiului nu i-a putut aborda pentru a lua parte la studiu fără a aranja mai întâi accesul la portalul pacienților, ceea ce a creat o barieră substanțială în calea recrutării.

Având în vedere lansarea unui sistem EPROM în cadrul unui studiu multicentric și, de asemenea, luând în considerare implementarea potențială viitoare în practica clinică, utilizarea unui singur portal pentru pacient din spital ca platformă de bază poate împiedica extinderea eficientă. Orice sistem ePROM ar necesita în mod ideal integrarea completă cu fișa electronică de asistență medicală de la fiecare site și, de asemenea, o interfață unificată, pentru a maximiza probabilitatea de succes și utilitate. Într-un summit recent al părților interesate din domeniul renal, care a vizat dezvoltarea unei foi de parcurs ePROM din Regatul Unit - care implică pacienți, medici medicali, cadre universitare și finanțatori/organizații renale (inclusiv Asociația Renală, Societatea Renală Britanică, Kidney Care UK, Federația Națională a Rinichilor, Kidney Research UK) - dezvoltarea unui singur gateway/tablou de bord ePROM online a fost identificată ca o prioritate cheie.36 Un astfel de tablou de bord le-ar oferi pacienților un punct de intrare simplu și consecvent și le-ar permite flexibilitatea de a configura platforma după bunul lor plac, de exemplu, în ceea ce privește mementourile. au fost configurate/livrate, cum au fost prezentate datele și sfaturile lor clinice sau care furnizori de îngrijire primară/secundară ar avea permisiunea de a accesa informațiile despre simptome. Dezvoltarea back-end a interfețelor de programare a aplicațiilor ar permite apoi furnizorilor autorizați de asistență medicală să „extragă” în siguranță datele corespunzătoare în dosarul lor medical electronic, indiferent de arhitectura lor subiacentă.

Extract de Cistanche

Puncte forte și limitări

Acesta este primul studiu efectuat în Regatul Unit într-o populație de CKD care a explorat fezabilitatea captării/feedback-ului EPROM cu integrare în timp real în fișa medicală electronică. Descoperirile noastre vor ajuta la ghidarea proiectării unui viitor RCT care vizează explorarea eficacității și rentabilității. Deoarece acesta a fost un studiu pilot, nu se pot face inferențe cu privire la eficacitatea terapeutică a intervenției. Cu toate acestea, datele clinice despre eGFR, riscul de progresie către insuficiență renală și utilizarea asistenței medicale arată tendințe de îmbunătățire în brațul de intervenție, ceea ce sugerează că sunt justificate cercetări suplimentare.

Rata de uzură pentru acest studiu a fost mai mare decât era de așteptat, din cauza unei proporții mai mari de pacienți care progresează spre insuficiență renală decât se anticipase (38 la sută dintre pacienți randomizați, față de 20 la sută prezis). Deși acest lucru a demonstrat eficacitatea strategiei noastre de recrutare, care a vizat pacienții cu CKD avansată cu risc de progresie, este posibil ca dimensiunea eșantionului pentru un studiu viitor să fie necesar să fie ajustată în consecință pentru a ține seama de această observație, în funcție de natura exactă a rezultatului primar.

În timpul analizei calitative a procesului, nu a fost posibil să se efectueze codificare dublă sau triangulare, acest lucru ar trebui să fie luat în considerare la interpretarea constatărilor.

Planul de analiză a datelor prespecificat pentru acest studiu pilot nu prevedea surprinderea motivului începerii dializei, s-au înregistrat doar data începerii și tipul dializei.

În cele din urmă, o proporție considerabilă de pacienți care au fost abordați în timpul recrutării studiului au scăzut participarea din cauza preocupărilor legate de accesul la internet / lipsa de experiență la computer. În timp ce, în mod anecdotic, rapoartele sugerează că pacienții au devenit mult mai confortabili cu utilizarea asistenței medicale digitale necesare în timpul pandemiei de COVID-19, orice RCT viitor ar trebui să se concentreze pe extinderea accesibilității studiilor și pe reducerea posibilității de excludere digitală cu (1) asigurarea utilizării unei platforme simple și ușor de utilizat, cu pregătire/suport adecvată de la început și (2) oferind potențial o opțiune PRO offline, de exemplu, pe hârtie.

CONCLUZII

Acest studiu pilot controlat randomizat, deschis, unic din Marea Britanie, a demonstrat că este fezabil să se efectueze un studiu care să includă raportarea online a simptomelor ePROM, cu rate ridicate de finalizare a datelor. Pe baza feedback-ului pacientului și a datelor de sistem, îmbunătățirile intervenției noastre EPROM ar trebui implementate pentru a îmbunătăți funcționalitatea, implicarea pe termen lung și scalabilitatea înainte de un RCT multicentric.

REFERINȚE

1 Lockwood MB, Chung S, Puzantian H, et al. Știința clusterului de simptome în boala cronică de rinichi: o revizuire a literaturii. West J Nurs Res 2019;41:1056–91.

2 Almutary H, Bonner A, Douglas C. Povara simptomelor în boala cronică de rinichi: o revizuire a literaturii recente. J Ren Care 2013;39:140–50.

3 Cabrera VJ, Hansson J, Kliger AS, et al. Managementul simptomelor pacientului cu BRC: rolul dializei. Clin J Am Soc Nephrol 2017;12:687–93.

4 Hassan R, Akbari A, Brown PA, et al. Factori de risc pentru inițierea neplanificată a dializei: o revizuire sistematică a literaturii. Can J Kidney Health Dis 2019;6:205435811983168.

5 Arulkumaran N, Navaratnarajah A, Pillay C, et al. Cauze și factori de risc pentru inițierea acută de dializă în rândul pacienților cu boală renală în stadiu terminal - un studiu de cohortă observațional retrospectiv amplu. Clin Kidney J 2019;12:550–8.

6 Mendelssohn DC, Curtis B, Yeates K, et al. Inițierea suboptimă a dializei cu și fără trimitere precoce la un nefrolog. Nefrology Dialysis Transplantation 2011;26:2959–65.

7 Calvert M, Kyte D, Price G și colab. Maximizarea impactului evaluării rezultatelor raportate de pacient pentru pacienți și societate. BMJ 2019;364:k5267.

8 Holch P, Warrington L, Bamforth LCA, et al. Dezvoltarea unei platforme electronice integrate pentru auto-raportarea pacientului și gestionarea evenimentelor adverse în timpul tratamentului cancerului. Ann Oncol 2017;28:2305–11.

9 Velikova G, Absolom K, Warrington L, et al. Trial controlat randomizat de fază III al eRAPID (auto-raportare electronică a pacienților a evenimentelor adverse: informații și sfaturi pentru pacient) - O intervenție de eHealth în timpul chimioterapiei. JCO 2020;38:7002–02.

10 Basch E, Deal AM, Kris MG, et al. Monitorizarea simptomelor cu rezultate raportate de pacient în timpul tratamentului de rutină a cancerului: un studiu controlat randomizat. J Clin Oncol 2016;34:557–65.

11 Denis F, Lethrosne C, Pourel N, et al. Un studiu randomizat care compară o urmărire mediată prin web cu supravegherea de rutină la pacienții cu cancer pulmonar. J Natl Cancer Inst 2017;109:djx029.

12 Velikova G, Brown JM, Smith AB, et al. Chestionarele computerizate pentru calitatea vieții pot contribui la interacțiunile medic-pacient în oncologie. Br J Cancer 2002;86:51–9.

13 Detmar SB, Muller MJ, Schornagel JH, et al. Evaluările calității vieții legate de sănătate și comunicarea pacient-medic: un studiu controlat randomizat. JAMA 2002;288:3027–34.

14 McCann L, Maguire R, Miller M, et al. Percepțiile și experiențele pacienților cu privire la utilizarea unui sistem avansat de management al simptomelor (ASyMS) bazat pe telefonul mobil pentru a monitoriza și gestiona toxicitatea legată de chimioterapie. Eur J Cancer Care 2009;18:156–64.

15 Velikova G, Booth L, Smith AB, et al. Măsurarea calității vieții în practica oncologică de rutină îmbunătățește comunicarea și bunăstarea pacientului: un studiu controlat randomizat. J Clin Oncol 2004;22:714–24.

16 Basch E, Deal AM, Dueck AC și colab. Rezultatele de supraviețuire globală ale unui studiu care evaluează rezultatele raportate de pacient pentru monitorizarea simptomelor în timpul tratamentului de rutină a cancerului. JAMA 2017;318:197–8.

17 Denis F, Basch E, Septans AL, et al. Supraviețuirea de doi ani comparând monitorizarea simptomelor bazată pe web cu supravegherea de rutină după tratamentul pentru cancerul pulmonar. JAMA 2019;321:306–7.

18 Eldridge SM, Chan CL, Campbell MJ, et al. Declarație Consort 2010: extindere la studiile pilot randomizate și de fezabilitate. BMJ 2016;355:i5239.

19 Kyte D, Bishop J, Brettell E, et al. Utilizarea unei măsuri electronice de rezultat raportat de pacient în managementul pacienților cu boală renală cronică avansată: protocolul de studiu pilot RePROM. BMJ Open 2018;8:e026080.

20 Kyte D, Anderson N, Auti R, et al. Dezvoltarea unui sistem electronic de măsurare a rezultatului raportat de pacient (ePROM) pentru a ajuta la gestionarea pacienților cu boală renală cronică avansată. J Patient Rep Outcomes 2020;4:1–9.

21 Tangri N, Stevens LA, Griffith J, et al. Un model predictiv pentru progresia bolii cronice de rinichi la insuficiență renală. JAMA 2011;305:1553–9.

22 Kellum JA, Lameire N, Aspelin P. Boala de rinichi: Îmbunătățirea rezultatelor globale (KDIGO) grup de lucru pentru leziuni renale acute. Ghidul de practică clinică KDIGO pentru leziunea renală acută. Suplimente internaționale pentru rinichi 2012;2:1–138.

23 Devlin NJ, Krabbe PFM. Dezvoltarea de noi metode de cercetare pentru evaluarea EQ-5D-5L. Eur J Health Econ 2013;14 Suppl 1:1–3.

24 Lancaster GA, Dodd S, Williamson PR. Proiectarea și analiza studiilor pilot: recomandări pentru bune practici. J Eval Clin Pract 2004;10:307–12.

25 Browne RH. Despre utilizarea unui eșantion pilot pentru determinarea dimensiunii eșantionului. Stat Med 1995;14:1933–40.

26 Hsieh HF, Shannon SE. Trei abordări ale analizei calitative de conținut. Qual Health Res 2005;15:1277–88.

27 Walters SJ, Bonacho Dos Anjos Henriques-Cadby I, Bortolami O, et al. Recrutarea și păstrarea participanților la studiile controlate randomizate: o revizuire a studiilor finanțate și publicate de programul de evaluare a tehnologiei sănătății din Regatul Unit. BMJ Open 2017;7:e015276.

28 Absolom K, Warrington L, Hudson E, et al. Studiu controlat randomizat de fază III al eRAPID: intervenție eHealth în timpul chimioterapiei. J Clin Oncol 2021;39:JCO. 20.02015.

29 Schick-Makaroff K, Molzahn AE. Evaluarea utilizării în timp real a datelor electronice ale rezultatelor raportate de pacient de către asistentele medicale cu pacienți în clinicile de dializă la domiciliu. BMC Health Serv Res 2017;17:439.

30 Pittman ZCL, John SG, McIntyre CW. Colectarea rezultatelor zilnice raportate de pacient este fezabilă și demonstrează experiența diferențială a pacientului în boala cronică de rinichi. Hemodial Int 2017;21:265–73.

31 Morton R, Jose M, Brown C și colab. FO031THE de monitorizare a simptomelor cu feedback (rapid): un nou studiu controlat randomizat, bazat pe registru, în rândul adulților din Australia și Noua Zeelandă cu boală renală în stadiu terminal gestionat prin hemodializă. Nefrologie Transplant de dializă 2019;34:gfz096. FO31.

32 Asociația Renală din Marea Britanie. Monitorizarea simptomelor cu un proces de feedback (rapid): și un studiu randomizat în cluster bazat pe registrul ANZDATA. rezultate electronice raportate de pacient (ePRO) pentru comunitatea pacienților cu rinichi 2020.

33 Walters SJ, Brazier JE. Comparația diferenței minime importante pentru două măsuri de utilitate privind starea de sănătate: EQ-5D și SF-6D. Qual Life Res 2005;14:1523–32.

34 Baigent C, Landray MJ, Reith C, et al. Efectele scăderii colesterolului LDL cu simvastatină plus ezetimib la pacienții cu boală cronică de rinichi (studiu privind protecția inimii și renale): un studiu randomizat controlat cu placebo. Lancet 2011;377:2181–92.

35 Bhandari S, Ives N, Brettell EA, et al. Studiu controlat randomizat multicentric privind retragerea inhibitorului enzimei de conversie a angiotensinei/blocant al receptorului de angiotensină în boala renală avansată: studiul STOP-ACEi. Nephrol Dial Transplant 2016;31:255–61.

36 Asociația renală din Regatul Unit. Rezultate electronice raportate de pacient (ePRO) pentru comunitatea pacienților cu rinichi. rezultate electronice raportate de pacient (ePRO) pentru comunitatea pacienților cu rinichi, 2020. Disponibil: https://wwwyoutubecom/watch?v=JgG61Vouctk&feature=youtube

Derek Kyte,1,2 Nicola Anderson,2,3 Jon Bishop,4 Andrew Bissell,5 Elizabeth Brettell,4 Melanie Calvert,2,6,7,8,9 Marie Chadburn,4 Paul Cockwell,3 Mary Dutton,3 Helen Eddington ,3 Elliot Forster,3 Gabby Hadley,3 Natalie J Ives,4 Louise J Jackson,10 Sonia O'Brien,5 Gary Price,5 Keeley Sharpe,5 Stephanie Stringer,3 Rav Verdi,5 Judi Waters,5 Adrian Wilcockson4

1 School of Applied Health & Community, University of Worcester, Worcester, Marea Britanie

2 Centrul de Cercetare a Rezultatelor Raportate de Pacienți, Institutul de Cercetări Aplicate în Sănătate, Colegiul de Științe Medicale și Dentare, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

3 Spitale universitare Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Marea Britanie

4 Birmingham Clinical Trials Unit (BCTU), Institutul de Cercetare Aplicată în Sănătate, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

5 Grupul consultativ pentru pacienți, Centrul pentru Cercetarea Rezultatelor Raportate de Pacienți, Institutul de Cercetare Aplicată a Sănătății, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

6 Birmingham Health Partners Center for Regulatory Science and Inovation, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

7 Institutul Național de Cercetare în Sănătate (NIHR) Centrul de Cercetare Biomedicală din Birmingham, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

8 Institutul Național de Cercetare în Sănătate (NIHR) Applied Research Collaboration (ARC) West Midlands, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

9 Institutul Național de Cercetare în Sănătate (NIHR) Centrul de Reconstrucție Chirurgicală și Cercetare în Microbiologie, Spitalele Universitare Birmingham NHS Foundation Trust și Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie

10 Health Economics Unit, Institute of Applied Health Research, Universitatea din Birmingham, Birmingham, Marea Britanie